一家專注于基因療法的創(chuàng)新生物技術(shù)公司——Freeline Therapeutics 近日宣布完成 1.16 億美元（約合人民幣 7.54 億元）的 B 輪融資，以推動其主打產(chǎn)品用于治療 B 型血友病和法布里病的臨床開發(fā)，以及其他產(chǎn)品管線的進展。同時新融資也將幫助 Freeline 進一步提高其基于 AAV（腺病毒相關(guān)病毒）衣殼的生產(chǎn)和分析能力。此次融資由重量級醫(yī)療投資者 Syncona 公司領(lǐng)投，UCL Technology Fund 參投，這兩家投資機構(gòu)也是該公司的創(chuàng)始投資方。

Freeline 位于英國和德國，創(chuàng)立于 2015 年，主要專注于利用基因療法的潛力為患有慢性全身性疾病的病人提供治愈性治療方法。

Freeline 在蓬勃發(fā)展的基因治療領(lǐng)域享有盛譽，其正在構(gòu)建的基于 AVV 載體技術(shù)的基因療法，已經(jīng)引起了公眾的廣泛關(guān)注。公司專有的 AAV 病毒衣殼經(jīng)過最佳優(yōu)化，可有效轉(zhuǎn)導(dǎo)至人體肝細胞，從而提供可持續(xù)、高水平的所需蛋白質(zhì)。這種強大的衣殼正在 B 型血友病患者的臨床試驗中得到驗證，有望為 B 型血友病患者提供安全、有效且可靠的基因治療方法，從而改變患者生活。同時，這種方法也有望為多種疾病提供潛在的治愈性治療產(chǎn)品。

該公司是建立在英國倫敦大學(xué)學(xué)院（UCL）血液學(xué)教授 Amit Nathwani 博士的開創(chuàng)性工作基礎(chǔ)上。他在人類治療血友病方面有著卓越的貢獻。大家知道，B 型血友病是一種因人體基因編碼因子Ⅸ(FⅨ)缺陷導(dǎo)致的 X 染色體疾病，患者功能性 FⅨ水平不及正常人的 1%，因而導(dǎo)致頻繁出現(xiàn)危及生命的出血事件和殘疾性關(guān)節(jié)疾病。

Freeline 首席科學(xué)官 Amit Nathwani 教授（圖片來源：Freeline 官網(wǎng)）

而在 Amit Nathwani 教授主導(dǎo)的一項 1 期和 2 期聯(lián)合臨床試驗表明，在 6 例重度疾病基因型患者中，其新型基因療法克服了影響 B 型血友病患者凝血功能的遺傳缺陷。其中有一項數(shù)據(jù)表明，單次靜脈注射表達 FⅨ的腺病毒相關(guān)病毒 (AAV) 載體后，所有 6 例患者的 FⅨ表達水平都達到了正常水平的 2%~12%，且在長達 16 個月的隨訪期內(nèi)，所有患者均未出現(xiàn)自發(fā)性出血事件。Amit Nathwani 教授的相關(guān)研究論文已經(jīng)分別于 2011 年和 2014 年發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志上。

Freeline 首席執(zhí)行官 Anne Prener 博士說：“很高興能夠得到 Syncona 和 UCL TF 的 B 輪融資支持，這將幫助我們繼續(xù)擴大產(chǎn)品管線的臨床開發(fā)計劃和專有生產(chǎn)平臺。目前公司已經(jīng)取得了重大進展，產(chǎn)品已在臨床階段，未來會有一系列令人興奮的創(chuàng)新產(chǎn)品用于治療重大的未滿足需求的疾病。同時，建立全面集成的 AAV 基因治療平臺，通過尖端制造技術(shù)安全及時地生產(chǎn)產(chǎn)品，也一直是我們專注的重點，新融資將使我們能夠繼續(xù)這項重要工作�！�

Freeline 首席執(zhí)行官 Anne Prener 博士（圖片來源：Freeline 官網(wǎng)）

Syncona 首席投資官兼 Freeline 董事長 Chris Hollowood 先生補充說：“作為公司創(chuàng)始投資者，我們對公司取得的進展感到興奮，很高興能夠繼續(xù)支持 Freeline，以開發(fā)并提供高質(zhì)量的產(chǎn)品，惠及那些未被滿足需求領(lǐng)域的患者�！�

參考資料：

[1] Freeline secures over 88 million of funding ；

[2] Mega-money biotech round spills $116M into gene therapy upstart Freeline；

[3] Freeline Therapeutics 官網(wǎng) ；

本文轉(zhuǎn)載自：創(chuàng)鑒匯