在兩項(xiàng)III期研究中，Vertex Pharmaceuticals將開(kāi)始測(cè)試VX-445，tezacaftor和ivacaftor的組合作為囊性纖維化(CF)患者的潛在治療方案。

        第一項(xiàng)試驗(yàn)將對(duì)大約360名CF患者的聯(lián)合療法進(jìn)行評(píng)估，他們擁有F508del突變單拷貝和一個(gè)最小功能突變，旨在支持在美國(guó)提交新藥申請(qǐng)(NDA)。

        第二個(gè)將包括大約100名患有F508del突變兩個(gè)拷貝的患者，這是該疾病最常見(jiàn)的遺傳形式，并且也被設(shè)計(jì)用于支持在美國(guó)提交該子集的申請(qǐng)，Vertex說(shuō)。

        第二階段的數(shù)據(jù)顯示，當(dāng)VX-445被給予有兩個(gè)F508del突變且已經(jīng)接受tezacaftor和ivacaftor的CF患者時(shí)，ppFEV1(百分比預(yù)測(cè)強(qiáng)迫呼氣量在一秒內(nèi))從基線到第四周的治療水平提高了11個(gè)百分點(diǎn)。

        在II期研究中，該公司指出，VX-445三聯(lián)療法通常具有良好的耐受性，且大多數(shù)不良事件的嚴(yán)重程度輕微至中度。

        "對(duì)VX-445進(jìn)行關(guān)鍵的開(kāi)發(fā)，標(biāo)志著我們朝著推進(jìn)兩種不同的下一代三重聯(lián)合方案的目標(biāo)邁進(jìn)了重要的一步，使我們能夠?qū)⒆詈玫姆桨笌ЫoCF的人，"總裁兼首席執(zhí)行官杰弗里·萊登(Jeffrey Leiden)說(shuō)。

        "我們認(rèn)識(shí)到很多CF患者正在等待他們疾病根本原因的首次治療，我很高興我們能夠?qū)�VX-659和VX-445推進(jìn)到關(guān)鍵性研究中。"

        該公司還公布了一項(xiàng)每日一次的增效劑VX-561的安全性和有效性結(jié)果，該藥物作為三重聯(lián)合方案的一部分與下一代矯正器(VX-659或VX-445)和tezacaftor作用于具有一個(gè)F508del突變和一個(gè)最小功能突變的人。

        在這些研究中，對(duì)于VX-659和VX-445三聯(lián)療法，觀察到ppFEV1從基線到治療第四周的平均值和絕對(duì)值分別為12.2%和11.7%。

        每日一次的三聯(lián)療法通常具有良好的耐受性，且大多數(shù)不良事件的嚴(yán)重程度為輕至中度。

        Vertex指出，它打算為VX-561進(jìn)一步開(kāi)展劑量測(cè)定，以支持未來(lái)每日一次三聯(lián)療法的潛在后期開(kāi)發(fā)。

        原文出處：http：//www.pharmatimes.com/news/vertex_to_test_cf_triple_combo_therapy_in_phase_iii_trials_1233503