近日，由中國(guó)科學(xué)院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院強(qiáng)磁場(chǎng)科學(xué)中心劉青松藥物學(xué)研究團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的針對(duì) FLT3-ITD 陽性急性髓系白血病的化藥 1 類創(chuàng)新靶向藥物 HYML-122 獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的臨床試驗(yàn)批件（批件號(hào)：2018L02642），獲批開展臨床試驗(yàn)。

急性髓系白血�。ˋML) 是成年人中最常見的一種白血病，也是目前四大白血�。ˋML，CML，ALL，CLL) 中五年生存率最低的一種。研究表明，30% 的 AML 與 FLT3 激酶突變相關(guān)。世界上首個(gè)臨床應(yīng)用的 FLT3 激酶靶向藥物是由諾華公司研發(fā)的米哚妥林（Midostaurin）。該藥于 2017 年 5 月在美國(guó)獲批上市，但由于其同時(shí)抑制 FLT3 和 cKIT 等激酶，在臨床上導(dǎo)致骨髓抑制毒性并且引發(fā)毛發(fā)白化病等副作用，因此臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。

HYML-122 是一種新型結(jié)構(gòu)的具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高選擇性高活性 FLT3 激酶小分子抑制劑，目前已申請(qǐng)了中國(guó)和 PCT 專利保護(hù)。經(jīng)過完整的臨床前評(píng)價(jià)，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現(xiàn)出了良好的成藥性。此外，在相關(guān)的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中比米哚妥林在安全性以及實(shí)體瘤穿透性等方面有大幅改善，對(duì)于急性白血病晚期出現(xiàn)浸潤(rùn)性實(shí)體瘤的患者具有重要意義。劉青松團(tuán)隊(duì)經(jīng)過 4 年多的基礎(chǔ)研究和完善的臨床前研究，于 2017 年 11 月與合肥合源藥業(yè)有限公司聯(lián)合向國(guó)家藥監(jiān)部門申報(bào)臨床試驗(yàn)，并于 2018 年 6 月獲得臨床試驗(yàn)批件。這是該藥物研發(fā)歷程的重要里程碑，標(biāo)志著 HYML-122 正式獲批進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

該項(xiàng)目在早期基礎(chǔ)研究階段受到了國(guó)家自然科學(xué)基金重點(diǎn)、面上項(xiàng)目以及中科院前沿科學(xué)重點(diǎn)項(xiàng)目的資助，在開發(fā)階段得到了國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)、中科院戰(zhàn)略性先導(dǎo)科技專項(xiàng)和安徽省科技重大專項(xiàng)的資助，在產(chǎn)業(yè)化推動(dòng)方面獲得了合肥合源藥業(yè)公司的大力支持。此外，還獲得了國(guó)家青年千人計(jì)劃、萬人計(jì)劃青年拔尖人才、中科院百人計(jì)劃等人才計(jì)劃的資助。