今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發(fā)的抗癌新藥 OBI-3424 獲得美國 FDA 頒發(fā)的孤兒藥資格，用于治療肝細(xì)胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424 是一款 first-in-class 的以過表達(dá)醛酮還原酶 1C3（AKR1C3）為標(biāo)靶的 DNA 烷化癌癥治療藥物。

HCC 是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018 年發(fā)病人數(shù)約為 61483 人。HCC 是一種致命性癌癥，五年存活率為 12.2%，是癌癥第三大死因。雖然大多數(shù) HCC 可以預(yù)防，但美國近年來的發(fā)病率不斷上升。究其原因，可能與慢性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等常見危險(xiǎn)因素的流行有關(guān)。由于 HCC 患者容易對標(biāo)準(zhǔn)治療產(chǎn)生抗藥性，他們急需有效的替代療法來緩解疾病。

由浩鼎開發(fā)的 OBI-3424 是一款 first-in-class 的新型小分子前藥（prodrug），它可以選擇性靶向過度表達(dá) AKR1C3 的癌癥，并在 AKR1C3 酶存在的情況下，選擇性釋放強(qiáng)效的 DNA 烷化劑。這種選擇性激活模式將 OBI-3424 與傳統(tǒng)的烷化劑（如環(huán)磷酰胺 [cyclophosphamide] 與異環(huán)磷酰胺 [ifosfamide]）區(qū)分開來。AKR1C3 過度表達(dá)在多種治療抵抗性和難治性癌癥中存在，包括 HCC、去勢抵抗性前列腺癌（CRPC）和 T 細(xì)胞急性淋巴性白血病（T-ALL）。AKR1C3 在多達(dá) 15 種實(shí)體瘤和血液腫瘤中均有高度表達(dá)。目前，在實(shí)體瘤患者（包括 HCC 和 CRPC）中進(jìn)行的 1 / 2 期研究已經(jīng)開始在德州大學(xué) MD 安德森癌癥中心入組。

▲OBI Pharma 在研產(chǎn)品線（圖片來源：OBI Pharma 官方網(wǎng)站）

浩鼎總經(jīng)理黃秀美女士指出：“FDA 對 OBI-3424 孤兒藥資格的認(rèn)定，是該藥物研發(fā)的重要一步。OBI-3424 旨在用于治療選擇有限的破壞性肝癌。我們很高興 FDA 已經(jīng)認(rèn)識到開發(fā)像 OBI-3424 這樣的新型靶向治療藥物的需求，來對抗這種疾病�！�

我們期待這一新藥可以盡快為肝癌患者帶來新的治療選擇！

參考資料：

[1] OBI Pharma Granted FDA Orphan Drug Designation for OBI-3424 for the Treatment of Hepatocellular Carcinoma (HCC)

[2] OBI Pharma 官方網(wǎng)站

本文轉(zhuǎn)載自：藥明康德