近日，致力于為嚴(yán)重罕見病患者開發(fā)新療法的生物技術(shù)公司 Dynacure 宣布完成 4700 萬歐元（約 5500 萬美元）融資，以推動其主要研發(fā)項目進(jìn)入臨床階段。

Dynacure 由 Kurma Partners、SATT Conectus 和 Ionis Pharmaceuticals 于 2016 年成立。其主要研發(fā)項目 Dyn101 是一種反義寡核苷酸（ASO）療法，用于治療罕見但可能致命的肌肉疾病——中央核肌病（CNM）。CNM 是一種罕見的遺傳性肌肉疾病，其影響范圍從輕度到重度，癥狀從出生持續(xù)到成年后期。肌肉無力會影響行走，到需要使用輪椅的程度；呼吸肌無力往往需要通氣輔助；吞咽困難可能要依賴胃管以確保足夠的營養(yǎng)。這些患者急需有效治療來緩解疾病，提高生活質(zhì)量。

目前，Dynacure 正在與研發(fā) RNA 靶向藥物的公司 Ionis 合作開發(fā) Dyn101。該藥物是一種靶向 dynamin 2 的 mRNA 的 ASO，ASO 技術(shù)代表了一種潛力療法，可用于由功能獲得機(jī)制（gain-of-function mechanism ）引起的神經(jīng)肌肉疾病。研究已經(jīng)證明，Dyn101 能在小鼠模型中下調(diào) dynamin 2 的表達(dá)，以預(yù)防和逆轉(zhuǎn) CNM。該藥物可以作用于兩種形式的 CNM：X 連鎖（最常見的變體）和常染色體顯性形式。

▲Dynacure 首席執(zhí)行官 Stephane van Rooijen 博士（圖片來源：Dynacure 官方網(wǎng)站）

“CNM 是一種破壞性疾病，目前沒有有效的治療方法。通過我們正在進(jìn)行的自然病史研究的臨床開發(fā)項目，我們將致力于改變受 CNM 影響的患者和家庭的生活，”Dynacure 首席執(zhí)行官 Stephane van Rooijen 博士說：“我們非常感謝投資者的大力支持，這證明了我們在通過臨床前開發(fā)推進(jìn) Dyn101 方面取得的進(jìn)展�！�

“根據(jù)我們支持變革性技術(shù)的戰(zhàn)略，我們很高興加入 Dynacure，推動其為嚴(yán)重孤兒疾病創(chuàng)造首個治療方案的使命，”Andera Partners 合伙人 Raphael Wisniewski 先生表示：“Dynacure 的科學(xué)專業(yè)知識及其引人注目的臨床前數(shù)據(jù)，與其組建的管理層相匹配，以指導(dǎo)其臨床和研究項目的發(fā)展�！�

參考資料：

[1] Dynacure secures 47 million financing to advance lead program into clinical development

[2] Ionis-backed Dynacure bags 47M to start clinical trials

本文轉(zhuǎn)載自：藥明康德