美國時間 7 月 2 日（北京時間 7 月 3 日），來自華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院、上海市調(diào)控生物學(xué)重點實驗室，“青年千人”葉海峰研究員課題組在國際權(quán)威雜志《美國國家科學(xué)院院刊》上發(fā)表了最新科研成果。

研究人員巧妙利用合成生物學(xué)、光遺傳學(xué)、基因編輯、再生醫(yī)學(xué)等多學(xué)科技術(shù)交叉手段，首次開發(fā)了遠紅光調(diào)控的 CRISPR-dCas9 內(nèi)源基因轉(zhuǎn)錄激活裝置。該成果首次實現(xiàn)利用遠紅光操縱基因組基因的表達調(diào)控，建立了遠紅光調(diào)控內(nèi)源基因表達的技術(shù)體系。從理論上講，運用該技術(shù)，只要一束遠紅光就可以控制干細胞分化成任意一種想要的功能性細胞，比如心臟細胞、神經(jīng)細胞等。該技術(shù)可被廣泛用于精準(zhǔn)表觀遺傳調(diào)控或重編程，為研究內(nèi)源基因組基因功能和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)應(yīng)用研究提供強有力的技術(shù)支持。

負責(zé)研究的葉海峰告訴記者，他們利用合成生物學(xué)和光遺傳學(xué)的理念，將來自于紅細菌中響應(yīng)遠紅光的蛋白 BphS、鏈球菌中的轉(zhuǎn)錄因子 BldD、釀膿鏈球菌中的 dCas9 蛋白等經(jīng)人工設(shè)計、拼接、組裝合成遠紅光調(diào)控的 CRISPR-dCas9 內(nèi)源基因轉(zhuǎn)錄裝置（簡稱 FACE 系統(tǒng)）。該研究首次在細胞水平和動物體內(nèi)實現(xiàn)了利用遠紅光操控基因組內(nèi)源基因的表達，并成功地將誘導(dǎo)性多功能干細胞“誘導(dǎo)”分化為功能性神經(jīng)細胞。

據(jù)悉，研究人員利用遠紅光調(diào)控這一系統(tǒng)，可以通過精確調(diào)控光束實現(xiàn)體內(nèi)外靶標(biāo)基因的可逆激活，具有高度時空特異性、強組織穿透力以及無毒副作用等優(yōu)點。未來，在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，比如對于肌肉萎縮的治療等，也將帶來新的希望。

研究進一步開拓了光遺傳學(xué)工具箱，為哺乳動物細胞基因組的精密時空遺傳調(diào)控的基礎(chǔ)理論研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究奠定了基礎(chǔ)，進一步促進了基于光遺傳學(xué)的精準(zhǔn)治療和臨床轉(zhuǎn)化研究。

該研究工作獲得了國家自然科學(xué)基金委、科技部干細胞重大專項、上海市科委、青年千人計劃和華東師范大學(xué)人才隊伍啟動經(jīng)費資助。