日前，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn) Shire(夏爾)公司旗下 Cinryze 用于 6 歲以下兒童遺傳性血管性水腫 (HAE) 發(fā)作，這可以幫助 Shire 抵御來自 CSL 公司的激烈競爭。

截至目前，競爭對手 CSL Behring 已經(jīng)從 Shire 手中奪取了大量市場份額，該公司預(yù)防青年與成人患者 HAE 發(fā)作的藥物 Haegarda 于去年通過 FDA 批準(zhǔn)。值得一提的是，這也是首款獲批的皮下注射型 C1 酯酶抑制劑（C1 esterase inhibitor，C1-INH），不過并沒有獲得批準(zhǔn)幼兒患者的適應(yīng)癥。

鑒于目前與 CSL 激烈的競爭，新的適應(yīng)癥批準(zhǔn)會給 Shire 帶來多大的優(yōu)勢尚不清楚。其實在 Haegarda 上市前，Shire 就曾起訴 CSL，試圖阻止該藥物順利上市。Shire 認(rèn)為 Haegarda 侵犯了其候選藥物 SHP616 的專利（可以皮下注射）。去年 Cinryze 為公司帶來了 6.99 億美元的銷售額。2018 年第一季度，Shire 宣布該產(chǎn)品的需求下降部分是由于產(chǎn)品價格造成的。

據(jù)悉，Cinryze 每月的治療費用將達(dá)到 44140 美元。對于高昂的定價，Shire 在一份聲明中說：“公司致力于對產(chǎn)品制定合理的價格，能恰當(dāng)?shù)姆从称鋬r值并且讓病人可以承受。如果治療對病人的生活產(chǎn)生了積極的影響，滿足了難以滿足的高需求時，就能創(chuàng)造出價值，我們產(chǎn)品的定價就與這種價值相符。同時也能讓我們能繼續(xù)投資，為患有罕見病癥的病人開創(chuàng)新療法�！�

CSL 首席執(zhí)行官 Paul Perreault 在一月份的采訪時表示：“我們對 Haegarda 的定價方式負(fù)責(zé)，并確�；颊吣軌蚴褂迷撍幬镞M(jìn)行治療，該藥物將是未來一段時間內(nèi)的治療首選 �！�

實際上，Shire 公司的另一種 HAE 治療藥物今年也獲得了好消息。2 月 23 日，美國 FDA 接受了在研藥物 lanadelumab (SHP643)的生物制品許可申請（BLA），并授予其優(yōu)先審評認(rèn)定。Lanadelumab 用于預(yù)防 12 歲及以上患有罕見 HAE 患者的血管水腫發(fā)作。Lanadelumab 是一種研究階段的全人單克隆抗體，它能特異性地結(jié)合和抑制血漿激肽釋放酶，目前正在進(jìn)行用于 12 歲及以上 HAE 患者水腫發(fā)作預(yù)防的研究。Lanadelumab 通過皮下注射給藥，在 HAE 患者體內(nèi)具有近 14 天的半衰期。該藥物已經(jīng)獲得了澳大利亞及加拿大的優(yōu)先審評認(rèn)定。

HAE 是一種遺傳性疾病，患者的血液內(nèi)缺乏一種叫做 C1 酯酶抑制劑的蛋白，從而引起補(bǔ)體系統(tǒng)的紊亂，導(dǎo)致面部、四肢、胃腸道等出現(xiàn)突然水腫，不但讓患者處于虛弱與痛苦之中，更有可能因為喉嚨部位腫脹而影響呼吸，危及患者的生命。據(jù)估計，全世界范圍內(nèi)每 1 - 5 萬人里就有 1 人患有這種罕見遺傳病，他們需要一種能改善生活質(zhì)量的有效療法。

Shire 研究和開發(fā)主管 Andreas Busch 博士在一份聲明中表示，“出生便患有這種疾病的人，平均在 10 歲時首次遭受疾病攻擊。隨著新適應(yīng)證的獲批，6 歲以下患有 HAE 的兒童現(xiàn)在將擁有第一種 FDA 批準(zhǔn)的治療方案，來幫助預(yù)防疾病發(fā)作。”

文章參考來源：Shire scores new FDA thumbs-up for HAE drug Cinryze in latest bid to fend off rival CSL