今日，納米醫(yī)學(xué)公司 Nanobiotix 公開(kāi)了 2 / 3 期臨床試驗(yàn)的積極頂線結(jié)果，NBTXR3 在軟組織肉瘤（STS）患者中達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。
STS 是從骨或軟骨以外的身體結(jié)締組織細(xì)胞，如脂肪，肌肉，神經(jīng)，纖維組織和血管發(fā)育而來(lái)的癌癥。每年大約有 12000 例新的軟組織肉瘤病例被診斷出來(lái)。脂肪肉瘤指由脂肪細(xì)胞或其前體產(chǎn)生的腫瘤，可出現(xiàn)在身體的任何地方。脂肪肉瘤約占軟組織肉瘤總數(shù)的 17%�；加邪ㄖ救饬鲈趦�(nèi)的許多 STS 患者可以完全手術(shù)切除，但對(duì)于不能通過(guò)手術(shù)治愈或腫瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)移擴(kuò)散至體內(nèi)其他部位的患者預(yù)后較差，局部或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移的患者 5 年相對(duì)生存率分別只有 54% 和 16%。
NBTXR3 是一款潛在的“first-in-class”產(chǎn)品，具有全新作用模式，在使用放射療法激活時(shí)，以物理方式破壞癌細(xì)胞。NBTXR3 可直接破壞腫瘤并激活免疫系統(tǒng)，用于局部疾病控制和全身性疾病治療。
▲NBTXR3 的研發(fā)現(xiàn)狀（圖片來(lái)源：Nanobiotix 官網(wǎng)）
此次試驗(yàn)是一項(xiàng)前瞻性、隨機(jī)、跨國(guó)、開(kāi)放標(biāo)簽和主動(dòng)控制的雙組 2 / 3 期臨床試驗(yàn)，在 180 例局部晚期的 STS 患者中進(jìn)行。研究旨在評(píng)價(jià)與單獨(dú)放射療法相比，放療激活的 NBTXR3 的有效性和安全性�；颊呓邮芰藰�(biāo)準(zhǔn)輻射劑量（25x2 Gy）的治療，并在手術(shù)切除的腫瘤上測(cè)量了療效終點(diǎn)。研究在意向治療人群（ITT）中達(dá)到了主要終點(diǎn)。
研究的主要終點(diǎn)是病理完全緩解率（pCRR），定義為患者在治療后，腫瘤中殘留的活性癌細(xì)胞比例低于 5%。這個(gè)主要終點(diǎn)與 NBTXR3 的作用模式和產(chǎn)品功效有關(guān)。研究顯示，使用 NBTXR3 達(dá)到病理學(xué)完全緩解（pCR）的患者是對(duì)照組的兩倍（16.1% 比 7.9%，p = 0.0448）。兩組之間觀察到的顯著差異驗(yàn)證了 NBTXR3 療法的優(yōu)越性。關(guān)鍵次要終點(diǎn)評(píng)估手術(shù)的切緣狀態(tài)，主要目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)切緣陰性，定義為 R0，即手術(shù)邊緣內(nèi)沒(méi)有癌細(xì)胞。與單獨(dú)放療相比，NBTXR3 顯示 R0 比例統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著增加（相對(duì)增加 20%，p = 0.042）。切緣陰性是局部無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和遠(yuǎn)處 PFS 一個(gè)有效的替代終點(diǎn)，衡量患者的全身和長(zhǎng)期益處
法國(guó)巴黎居里研究院（Institut Curie）肉瘤和復(fù)雜腫瘤外科主任，2/ 3 期研究的全球首席研究員 Sylvie Bonvalot 博士說(shuō)：“本次試驗(yàn)的數(shù)據(jù)非常優(yōu)秀，毫無(wú)疑問(wèn)地顯示了放療結(jié)果的改善，并有大量患者完全緩解。NBTXR3 可以真正為患者帶來(lái)益處，并且可以改變護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。這種創(chuàng)新將在許多其他的適應(yīng)癥中，尤其是在單獨(dú)使用放射治療的情況下發(fā)揮作用�！�
法國(guó)里昂 Léon Bérard 中心主任 Jean-Yves Blay 博士評(píng)論說(shuō)：“我對(duì)緩解率的差異感到驚訝， 據(jù)我所知，任何其他策略都不能實(shí)現(xiàn)組織學(xué)完全緩解比例翻倍。更令人印象深刻的是 R0 比例與平均的 64% 相比，增幅超過(guò) 20%�？紤]到 R0 影響患者的復(fù)發(fā)和生存，這種差異確實(shí)令人印象深刻�！�
我們期待這款新型納米療法能夠早日上市與患者見(jiàn)面，為更多軟組織肉瘤和其他腫瘤患者帶來(lái)完全緩解。
參考資料：
[1] Stocks Rocket More than 50% at Nanobiotix’s Sarcoma Drug Phase II/III Trial Data
[2] Nanobiotix Announces Positive Phase II/III Topline Data in Soft Tissue Sarcoma With NBTXR3
本文轉(zhuǎn)載自：藥明康德