近期，阿茲海默病領(lǐng)域?qū)覍覀鱽硇滤幯邪l(fā)失利的消息，在前路上投下了一片陰影。我們也曾呼吁，阿茲海默病的新藥研發(fā)，需要更多英雄挺身而出。

今天，日本衛(wèi)材公司（Eisai）宣布決定在美國馬薩諸塞州劍橋市成立 Eisai Center for Genetics Guided Dementia Discovery (G2D2)。這是一個新的專注于基于人類遺傳學(xué)的免疫 - 失智癥（immuno-dementia）的探索性研究設(shè)施，旨在研發(fā)失智癥領(lǐng)域創(chuàng)新藥物。

阿茲海默�。ˋD）是全球影響最廣的神經(jīng)退行性疾病。隨著世界人口老齡化，AD 的發(fā)病率迅速增加。據(jù)估計，目前全球有超過 4000 萬 AD 患者，到 2050 年，全世界受影響的人數(shù)將增加到驚人的 1 億。然而，AD 的發(fā)病原因至今尚未明確，也沒有可以有效減緩疾病進程的藥物。因此，AD 的藥物研發(fā)也是整個生物醫(yī)藥領(lǐng)域最具挑戰(zhàn)性的課題之一。

此次衛(wèi)材公司投資 1 億美元建立的 G2D2，會將遺傳信息作為出發(fā)點，控制導(dǎo)致失智癥的主要原因——神經(jīng)炎癥以及β淀粉樣蛋白（Aβ）和 tau 蛋白，在攻克失智癥的道路上更進一步。該中心計劃于 2019 財年第一季度開始運營，其負責(zé)人將由 Andover innovative Medicines (AiM) Institute 現(xiàn)任主席 Nadeem Sarwar 博士擔(dān)任。

通過整合人類遺傳學(xué)、神經(jīng)和免疫生物學(xué)、以及由 AiM Institute 帶來的精準化學(xué)等優(yōu)勢，G2D2 將采用一種新的藥物發(fā)現(xiàn)方法（免疫 - 失智癥）來成功控制 Aβ和 tau。具體而言，G2D2 將充分利用失智癥的功能基因分析，基于強有力的人類證據(jù)，參與以神經(jīng)炎癥和免疫系統(tǒng)為基礎(chǔ)的免疫 - 失智癥藥物發(fā)現(xiàn)研究，并以小膠質(zhì)細胞表達的多種蛋白質(zhì)作為藥物發(fā)現(xiàn)的靶點。G2D2 的目標(biāo)是，到 2020 年，將通過該研究確定的化合物推進臨床。G2D2 的結(jié)構(gòu)將主要由數(shù)據(jù)科學(xué)、免疫 - 失智癥生物學(xué)、發(fā)現(xiàn)科學(xué)及化學(xué)組成，并擁有約 70 名員工。

▲Andover innovative Medicines (AiM) Institute 現(xiàn)任主席 Nadeem Sarwar 博士（圖片來源：World Neuroscience Innovation Forum）

G2D2 將設(shè)在位于劍橋市西北部 Alewife 地區(qū)的 Alewife Research Center 內(nèi)，該地區(qū)是世界領(lǐng)先的生物技術(shù)區(qū)域之一。除了哈佛大學(xué)、麻省理工學(xué)院（MIT）等學(xué)術(shù)機構(gòu)外，還有很多私人研究機構(gòu)聚集。利用該地區(qū)的優(yōu)勢，G2D2 將建立一個可供外部組織使用的研究空間，以加強與杰出研究人員的合作，并開放創(chuàng)新舉措，促進免疫 - 失智癥藥物的發(fā)現(xiàn)。

“通過專注于人類遺傳學(xué)，我們的發(fā)現(xiàn)實驗室最近在針對免疫 - 失智癥藥物的下一個層面取得了快速進展。衛(wèi)材認識到這一進步，并計劃在未來 10 年內(nèi)投入大量專項研究經(jīng)費，來進一步加速人類遺傳學(xué)指導(dǎo)的藥物研發(fā)，”衛(wèi)材公司董事長兼首席執(zhí)行官 Ivan Cheung 先生在一份聲明中表示：“憑借衛(wèi)材對研發(fā)的承諾、強大的產(chǎn)品線和在 AD 治療中取得的成功，我們相信我們將能夠加速尋找下一代失智癥治療藥物，以幫助數(shù)百萬患者及其護理人員�！�

“這種綜合方法已在短時間內(nèi)取得令人興奮的藥物發(fā)現(xiàn)進展，特別是在人類遺傳學(xué)突顯的通路中的免疫靶標(biāo)。劍橋市新中心的成立為衛(wèi)材提供了基于這些成功而發(fā)展的機會，并在人類遺傳學(xué)指導(dǎo)的藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域占據(jù)領(lǐng)導(dǎo)地位。我們將在人類遺傳學(xué)領(lǐng)域應(yīng)用我們獨特的新型精準化學(xué)方法，以提供定制設(shè)計的小分子和反義寡核苷酸溶液。我們的目標(biāo)是發(fā)現(xiàn)下一代免疫 - 失智癥靶向藥物，以補充和超越 Aβ和 tau 靶點。”Sarwar 博士說。

參考資料： [1] Eisai Plans Invests $100M in Genetics Guided Dementia Discovery Facility in Cambridge, Mass.

[2] EISAI TO ESTABLISH NEW RESEARCH FACILITY “EISAI CENTER FOR GENETICS GUIDED DEMENTIA DISCOVERY” IN CAMBRIDGE, MASSACHUSETTS IN THE UNITED STATES

[3] 藥明康德 - 盤點 | 2018 年 5 月最新阿茲海默病研發(fā)藥物有哪些？

本文轉(zhuǎn)載自：藥明康德