2018年7月，發(fā)表于《JAMA Oncol》上的一項臨床試驗，考察了依維莫司+內分泌治療雌激素受體陽性、人類表皮生長因子受體-2陰性的晚期乳腺癌絕經后女性的效果。

重要性：哺乳動物雷帕霉素通路和雌激素受體共靶點可預防或延遲接受一線治療的晚期乳腺癌患者的內分泌抵抗。

目的：旨在調查依維莫司+內分泌治療在雌激素受體陽性、人類表皮生長因子受體-2陰性的晚期乳腺癌絕經后女性的一線和二線治療中的情況。

設計、地點和參與者：在多中心、開放標簽、單組、2期BOLERO-4（口服依維莫司治療乳腺癌試驗）臨床試驗中，對245名患者篩查了入組標準，并于2013年3月7日~2014年12月17日納入了202人。數(shù)據截止日期時（2016年12月17日），中位隨訪29.5個月。

干預：患者接受依維莫司10mg/d+來曲唑2.5mg/d的一線治療。根據研究者對初始疾病進展的判斷來提供二線治療，給予依維莫司10mg/d+依西美坦25mg/d。

主要結局和測量指標：首要終點為一線治療情況下，研究者根據實體腫瘤應答評估標準1.0版評估的無進展生存期。在接受至少1劑研究藥物和具有至少1次基線后安全性評估的患者中，評估了安全性。

結果：一線治療情況下，共有202名女性具有轉移性（194人（96.0%））或局部晚期（8人（4.0%））乳腺癌，中位年齡為64.0歲（四分位范圍，58.0~70.0歲）。依維莫司+來曲唑的中位無進展生存期為22.0個月（95% CI，18.1~25.1月）。未達到中位總生存期，24個月的估計總生存率為78.7%（72.1%~83.9%）。50名患者開始二線治療，中位無進展生存期為3.7個月（1.9~7.4月）。未觀察到新的安全性信息。一線治療中，最為普遍的各級不良事件為口炎（139人（68.8%）），最常見的3~4級不良事件為貧血（21人（10.4%））。二線治療中，最常見的不良事件為口炎和減重（每個為10人（20.0%）），最常見的3~4級不良事件為高血壓（5人（10.0%））。整個研究期間發(fā)生50例死亡（24.8%），40例因研究指征（乳腺癌）。

結論和意義：本試驗結果加上現(xiàn)有的大量證據表明，依維莫司+內分泌治療是雌激素受體陽性、人類表皮生長因子受體2-陰性晚期乳腺癌的絕經后女性良好的一線治療選擇。

英文鏈接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29566104

（選題審校：談志遠 編輯：吳星）

（本文由北京大學第三醫(yī)院藥劑科翟所迪教授及其團隊選題并審校，環(huán)球醫(yī)學資訊編輯完成。）

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