2018年8月，發(fā)表于《JAMA Oncol》上的一項(xiàng)研究，考察了奧斯替尼作為表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）基因突變的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）一線治療的成本效果。

重要性：EGFR基因突變的晚期NSCLC患者的生存期，在過(guò)去的十年隨著靶向酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的開(kāi)發(fā)而大幅改善。奧西替尼是第三代TKI，被美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)用于發(fā)生EGFR T790M突變患者的治療，近期已經(jīng)表現(xiàn)出與吉非替尼和厄洛替尼相比，在未經(jīng)治患者中臨床結(jié)局的改善。

目的：旨在評(píng)估奧西替尼用于EGFR突變的NSCLC患者一線治療的成本效果。

設(shè)計(jì)、地點(diǎn)和參與者：對(duì)于該成本效果分析，研究者從FLAURA隨機(jī)臨床試驗(yàn)中提取了個(gè)體患者數(shù)據(jù)，并使用早些的Meta分析結(jié)果開(kāi)發(fā)了決策分析模型，確定了奧西替尼vs一代和二代EGFR-TKI在10年期間的成本效果。所有直接成本都基于美國(guó)和巴西付費(fèi)人視角。

主要結(jié)局和測(cè)量指標(biāo)：主要結(jié)局為增量成本效果比（ICER），表達(dá)為既往未經(jīng)治的EGFR突變NSCLC患者使用奧西替尼vs一代或二代EGFR-TKI的每獲得質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）的成本。

結(jié)果：在使用FLARUA試驗(yàn)報(bào)告的數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)病例中，與一代和二代EGFR-TKI相比，奧西替尼的增量QALY為0.594。在美國(guó)，奧西替尼vs厄洛替尼的ICER為$226527，奧西替尼vs吉非替尼為$231123，，奧西替尼vs阿法替尼為$219874。在巴西，相應(yīng)的分別為$162329、$180804、$175432。FLARUA試驗(yàn)報(bào)告的總生存期（HR，0.63；95% CI，0.45～0.88）與ICER具有最強(qiáng)的相關(guān)性（范圍，$84342~$859771）。奧西替尼對(duì)FLAURA試驗(yàn)數(shù)據(jù)的價(jià)格調(diào)整提高了成本效果。例如，與基礎(chǔ)病例的ICER相比，奧西替尼采購(gòu)成本價(jià)降低10%，則與ICER降低20%相關(guān)，成本價(jià)降低20%與ICER降低40%相關(guān)。

結(jié)論和意義：在現(xiàn)有的成本下，根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WTO）成本效果閾值標(biāo)準(zhǔn)，奧西替尼在EGFR突變的NSCLC患者一線治療中不具有成本效果，無(wú)論是在美國(guó)還是在巴西都是如此。

英文鏈接 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29852038

（選題審校：談志遠(yuǎn) 編輯：吳星）

（本文由北京大學(xué)第三醫(yī)院藥劑科翟所迪教授及其團(tuán)隊(duì)選題并審校，環(huán)球醫(yī)學(xué)資訊編輯完成。）

（專家點(diǎn)評(píng)：高級(jí)別靶向藥的療效與價(jià)格是臨床決策制定困難的原因，CEA能夠找出最優(yōu)方案，該研究為奧西替尼的應(yīng)用提供了證據(jù)。）